Follistatin-344: Wirkmechanismus, Forschung und Zulassungsstatus
Klinische Prüfung ausstehend
Was Follistatin-344 bewirken soll, welche Ergebnisse kleine Gentherapiestudien liefern und warum diese keine Wirksamkeit oder Sicherheit des angebotenen injizierbaren Peptids belegen.
Ist Follistatin-344 für den Muskelaufbau beim Menschen wirksam und sicher? Für das als Injektion angebotene Peptid ist beides nicht belegt. Kleine Gentherapiestudien bei Menschen mit Muskelerkrankungen liefern zwar erste Ergebnisse. Diese lassen sich aber weder auf das injizierbare Produkt noch auf eine Anwendung bei gesunden Menschen übertragen.
Was ist Follistatin-344?
Follistatin ist ein körpereigenes Protein. Es bindet Myostatin und verwandte Faktoren und neutralisiert deren Wirkung. Follistatin-344 (FS344) bezeichnet eine bestimmte Form mit 344 Aminosäuren, die Forschende unter anderem für die Entwicklung von Gentherapien verwenden.
Auf dem Markt für leistungssteigernde Substanzen wird außerdem ein injizierbares „Follistatin-Peptid“ zum Muskelaufbau angeboten. Dieses nicht näher charakterisierte Produkt unterscheidet sich von dem Material, das in der Gentherapie zum Einsatz kommt. Es ist kein zugelassenes Arzneimittel.
Wie wirkt es?
Myostatin begrenzt normalerweise den Aufbau von Muskelmasse. Indem Follistatin Myostatin bindet und neutralisiert, soll es diese Begrenzung abschwächen und mehr Muskelwachstum ermöglichen. In Tiermodellen ist dieser Signalweg gut belegt [1]: Wird die Signalübertragung durch Myostatin unterbrochen, wachsen die Muskeln deutlich stärker. Das erklärt den angenommenen Wirkmechanismus. Ob Menschen durch die Injektion des angebotenen Peptids vergleichbare Ergebnisse erzielen, belegen die Tierversuche nicht.
Ist es von der FDA zugelassen?
Nein. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Follistatin-344 nicht als Arzneimittel zugelassen. Bei den einzelnen Anwendungen ist Folgendes zu unterscheiden:
- Das injizierbare Peptid wird als Forschungschemikalie und leistungssteigernde Substanz eingeordnet. Im US-amerikanischen „Compounding“-System, bei dem Arzneimittel individuell auf Rezept hergestellt werden, hat es keinen anerkannten Status.
- Die Gentherapie wird weiterhin in klinischen Studien erprobt.
- Im Sport verbietet die WADA-Verbotsliste Myostatin-bindende Proteine einschließlich Follistatin jederzeit.
Was zeigt die Forschung?
Die hier beschriebenen Studien am Menschen untersuchten eine Gentherapie. In einer kleinen Phase-1/2a-Studie [2] erhielten sechs Patienten mit Becker-Muskeldystrophie eine Behandlung, die das Follistatin-Gen (FS344) übertrug. Bei einem Teil der Patienten verbesserte sich die Gehfähigkeit; außerdem beobachteten die Forschenden Veränderungen im Muskelgewebe. Eine Nachbeobachtung [3] lieferte weitere Daten zur Gehfähigkeit.
Für das als Wellness-Produkt angebotene injizierbare Follistatin-Peptid lässt sich daraus kein Nutzen ableiten: Sowohl die Behandlung als auch die untersuchte Patientengruppe unterscheiden sich von einer Peptidinjektion bei gesunden Menschen. Deren Wirksamkeit und Sicherheit bleiben damit unbelegt. Kontrollierte Studien am Menschen zu diesem injizierbaren Peptid sind hier nicht angeführt.
Wie sich die Gehfähigkeit unter der Gentherapie veränderte, untersuchten zwei kleine Studien mit unterschiedlichen Vergleichsbedingungen:
| Studie | Patienten | Studiendesign | Ergebnis |
|---|---|---|---|
| Phase-1/2a-Studie bei Becker-Muskeldystrophie | 6 behandelte Patienten | Keine Placebogruppe | 4 der 6 Patienten legten im 6-Minuten-Gehtest eine längere Strecke zurück; sie gingen 29 m bis 125 m weiter [4]. Muskelbiopsien zeigten weniger Fibrose, also weniger bindegewebigen Umbau. |
| Studie bei sporadischer Einschlusskörpermyositis [5], einer entzündlichen Muskelerkrankung, veröffentlicht 2017 | 6 behandelte Patienten im Vergleich zu 8 unbehandelten Kontrollpatienten, die anhand passender Merkmale ausgewählt wurden | Dieselbe Gentherapie zusammen mit einem Trainingsprogramm; keine zufällige Zuteilung zur Kontrollgruppe | Bei den behandelten Patienten nahm die Strecke im 6-Minuten-Gehtest im Median um 56,0 m pro Jahr zu. In der Kontrollgruppe nahm sie um 25,8 m ab (p = 0,01). Die individuellen Veränderungen bei den behandelten Patienten lagen zwischen 5 und 153 m. |
Die Studie von 2017 umfasste nur wenige Patienten; zudem wurden Behandlungs- und Kontrollgruppe nicht nach dem Zufallsprinzip gebildet. Die beobachtete Verbesserung der Gehfähigkeit gibt Anlass, die Gentherapie weiter zu untersuchen. Einen belastbaren Nachweis ihrer Wirksamkeit liefert diese Studie nicht.