Mecasermin (Increlex): Wirkung, Anwendungsgebiete und Nebenwirkungen
Klinische Prüfung ausstehend
Mecasermin ersetzt IGF-1 bei Kindern mit bestimmten seltenen Wachstumsstörungen. Wie das Arzneimittel wirkt, wofür es in den USA zugelassen ist und welche Risiken bestehen.
Mecasermin kommt bei Kindern mit bestimmten seltenen Wachstumsstörungen infrage, insbesondere bei schwerem primärem IGF-1-Mangel. Das Arzneimittel ersetzt den fehlenden Wachstumsfaktor IGF-1 direkt. Einen gewöhnlichen Wachstumshormonmangel behandelt man dagegen mit Wachstumshormon. Mecasermin kann den Blutzucker zu stark senken und eine Unterzuckerung auslösen. Deshalb muss die Anwendung zeitlich auf eine Mahlzeit abgestimmt sein.
Was ist Mecasermin?
Mecasermin ist eine im Labor hergestellte Kopie des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1, kurz IGF-1. Es ist unter dem Handelsnamen Increlex erhältlich. IGF-1 vermittelt einen großen Teil der Wirkung von Wachstumshormon: Wachstumshormon regt die Leber dazu an, IGF-1 zu bilden, das wiederum das Gewebewachstum fördert.
Wenn Kinder kein IGF-1 bilden können oder ihr Körper nicht auf Wachstumshormon anspricht, ist ihr Wachstum gestört. Mecasermin führt dem Körper IGF-1 direkt zu. In den Vereinigten Staaten wurde das Arzneimittel 2005 zugelassen.
Wie wirkt Mecasermin?
Mecasermin ist mit natürlichem IGF-1 identisch. Es bindet an IGF-1-Rezeptoren, also Bindungsstellen auf Zellen im gesamten Körper, und löst dort ein wachstumsförderndes Signal aus. Normalerweise entsteht dieses Signal, nachdem Wachstumshormon die Bildung von IGF-1 angeregt hat. Bei Kindern mit schwerem primärem IGF-1-Mangel ist Wachstumshormon vorhanden, doch der Körper bildet als Reaktion darauf kein IGF-1. Mecasermin ersetzt das fehlende IGF-1 und ermöglicht so Wachstum, das sich mit Wachstumshormon allein nicht erreichen lässt.
In einer Studie mit Kindern, die auf Wachstumshormon nicht ansprachen, nahm die durchschnittliche Wachstumsgeschwindigkeit unter IGF-1 zu: Vor Behandlungsbeginn lag sie bei etwa 2,8 cm pro Jahr, im ersten Behandlungsjahr bei 8,0 cm pro Jahr. Die Zahlen beschreiben den Vergleich mit dem Wachstum vor der Behandlung. 1
IGF-1 wirkt teilweise ähnlich wie Insulin. Mecasermin kann deshalb auch den Blutzucker senken und wird kurz vor oder nach einer Mahlzeit verabreicht.
Ist Mecasermin von der FDA zugelassen?
Ja. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA ließ Mecasermin 2005 zur Behandlung von Wachstumsstörungen bei Kindern mit schwerem primärem IGF-1-Mangel zu. Die Zulassung umfasst außerdem Kinder mit einer Deletion des Wachstumshormon-Gens, die neutralisierende Antikörper gegen Wachstumshormon entwickelt haben. Eine Deletion bedeutet, dass genetisches Material fehlt. Die neutralisierenden Antikörper blockieren die Wirkung des Wachstumshormons.
Mecasermin wird zweimal täglich unter die Haut gespritzt. Diese Angaben beziehen sich auf die US-amerikanische Zulassung. 2
Wofür wird Mecasermin verschrieben?
Mecasermin wird Kindern mit schwerem primärem IGF-1-Mangel verschrieben. Bei dieser seltenen Erkrankung bildet der Körper kein IGF-1, obwohl die Wachstumshormonspiegel normal oder erhöht sind. Bei einem gewöhnlichen Wachstumshormonmangel fehlt dagegen das Wachstumshormon selbst. Diesen Mangel behandelt man mit Wachstumshormon; Mecasermin ist dafür nicht vorgesehen.
Welche Nebenwirkungen gibt es?
Die US-amerikanischen Verschreibungsinformationen [2] nennen unter anderem folgende häufige Nebenwirkungen:
- Unterzuckerungen. Deshalb muss die Anwendung zeitlich auf eine Mahlzeit abgestimmt sein.
- Veränderungen an der Injektionsstelle, etwa knotenartige Verdickungen des Fettgewebes.
- Vergrößerungen der Gaumenmandeln oder der Rachenmandel.
Zu den schwerwiegenderen Risiken gehören:
- Erhöhter Druck im Schädelinneren, medizinisch als intrakranielle Hypertension bezeichnet.
- Ein Abrutschen des Hüftkopfs im Bereich der Wachstumsfuge sowie die Verschlechterung einer Skoliose. Eine Skoliose ist eine seitliche Verkrümmung der Wirbelsäule.
- Krebserkrankungen, über die bei Kindern unter einer Behandlung mit Mecasermin berichtet wurde. Solche Berichte allein belegen nicht, dass Mecasermin die Erkrankungen verursacht hat.
Mecasermin darf nicht angewendet werden, wenn die Wachstumsfugen bereits geschlossen sind. Auch Kinder, die an Krebs erkrankt sind oder früher eine Krebserkrankung hatten, dürfen es nicht erhalten.